兴医新视野| | 3.74亿美元R&D合作市场拓展免疫治疗(2017.11.13-2017.11.19)

基因泰克ALK阳性转移性非小细胞肺癌一线药物阿莱肯萨获美国食品和药物管理局批准!基因泰克宣布,美国食品和药物管理局已批准阿莱肯萨(阿莱肯尼)补充药物应用(sNDA)用于一线治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

阿莱肯萨是一种潜在的肺癌药物。

作为ALK抑制剂,阿莱肯萨可以通过抑制ALK磷酸化来抑制信号通路的激活。

先前的研究表明阿莱肯萨可以抑制多种ALK突变类型,包括一些导致肿瘤细胞对现有标准治疗克唑替尼产生耐药性的突变。

基于卓越的临床试验结果,美国食品和药物管理局发布了突破性的治疗认证和优先评估资格,并批准将其作为特定肺癌类型的一线治疗。

阿斯利康淋巴瘤药物治疗的缓解率达到81%,并得到美国食品和药物管理局的加速批准。最近,美国食品和药物管理局宣布,它将加快阿斯利康对已接受优先治疗方案的曼特尔细胞淋巴瘤(MCL)患者的药物卡列汀(acalabrutinib)的批准。

Calquence是激酶抑制剂。美国食品和药物管理局此前已授予药物优先审查资格、突破性治疗鉴定和孤儿药物资格。

卡尔序列是布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,可以阻断癌细胞增殖和扩散所需的酶。

给MCL病人带来治疗的希望。

国外CAR-T疗法UCART123扩大了急性髓系白血病和前列腺增生性肾病治疗适应症的临床研究。由美国食品和药物管理局支持并致力于国外CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布,美国食品和药物管理局已允许CAR-T疗法UCART123的持续临床试验继续进行,并扩大了急性髓系白血病(AML)和浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗的临床试验。

UCART123可特异性靶向通常在BPDCN癌细胞表面表达的AML和CD123抗原。

这种疗法成为今年2月美国食品和药物管理局批准的第一种进入临床试验的通用抗逆转录病毒疗法。

R&D合作梅尔卡多扩大免疫治疗公司和梅尔卡多(MSD)宣布了一项R&D战略合作和授权协议,投资3.74亿美元。

根据该协议,CueBiopharma将利用公司的CUEBiologics技术平台为墨卡托开发生物制剂,该生物制剂可以调节与自身免疫疾病相关的特定T淋巴细胞的活性。

这项多年协议将包括特定疾病领域的多个疾病目标。

CueBiopharma将从墨卡托获得前期投资,根据研发和上市过程中的里程碑,这笔投资可能达到3.74亿美元。

葛兰素史克/瓦会遇到强大的敌人!阿斯利康(AstraZeneca)的新抗炎药物Fasenra已经获得美国食品和药物管理局的批准。英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)治疗严重嗜酸性哮喘的呼吸管道最近在美国监管方面带来了好消息。

美国食品和药物管理局(FDA)已批准单克隆白介素-5抑制剂抗炎药物法森拉(benralizumab)作为治疗12岁及以上患有严重嗜酸性哮喘的青少年和成人患者的附加(附加)维持疗法。

Fasenra每8周皮下注射一次,将作为预装注射器出售,内含固定剂量的药物。

这一批准使法森拉成为继葛兰素史克(GSK)抗炎药纽卡拉(mepolizumab,Mepolizumab)和Teva抗炎药Cinqaero(reslizumab)之后获准上市的第三种白介素-5抑制剂抗炎药。

首先!美国食品和药物管理局批准治疗罕见疾病的新药今天,美国食品和药物管理局宣布批准超根yxPharmaceutical的新药美普塞维(vestroniase alfa-VJBK)上市治疗七型粘多糖病(MPSVII)。

这是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗儿童和成人MPSVII患者的创新疗法。

MPSVII是一种极其罕见的遗传病,在全世界影响不到150名患者,每个患者都有不同的症状。

然而,绝大多数患者会有严重的骨骼异常,而且他们的病情会随着年龄的增长而恶化。

经批准的美普塞维(Mepsevii)是一种酶替代疗法,可以行使正常的酶活性功能,帮助患者进行新陈代谢,并根据病例的治疗方案治疗疾病。

此前,这种创新疗法被美国食品和药物管理局授予孤儿药物和快速通道药物的资格。

基因泰克ALK阳性转移性非小细胞肺癌一线药物阿莱肯萨获美国食品和药物管理局批准!基因泰克宣布,美国食品和药物管理局已批准阿莱肯萨(阿莱肯尼)补充药物应用(sNDA)用于一线治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

阿莱肯萨是一种潜在的肺癌药物。

作为ALK抑制剂,阿莱肯萨可以通过抑制ALK磷酸化来抑制信号通路的激活。

先前的研究表明阿莱肯萨可以抑制多种ALK突变类型,包括一些导致肿瘤细胞对现有标准治疗克唑替尼产生耐药性的突变。

基于卓越的临床试验结果,美国食品和药物管理局发布了突破性的治疗认证和优先评估资格,并批准将其作为特定肺癌类型的一线治疗。

阿斯利康淋巴瘤药物治疗的缓解率达到81%,并得到美国食品和药物管理局的加速批准。最近,美国食品和药物管理局宣布,它将加快阿斯利康对已接受优先治疗方案的曼特尔细胞淋巴瘤(MCL)患者的药物卡列汀(acalabrutinib)的批准。

Calquence是激酶抑制剂。美国食品和药物管理局此前已授予药物优先审查资格、突破性治疗鉴定和孤儿药物资格。

卡尔序列是布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,可以阻断癌细胞增殖和扩散所需的酶。

给MCL病人带来治疗的希望。

国外CAR-T疗法UCART123扩大了急性髓系白血病和前列腺增生性肾病治疗适应症的临床研究。由美国食品和药物管理局支持并致力于国外CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布,美国食品和药物管理局已允许CAR-T疗法UCART123的持续临床试验继续进行,并扩大了急性髓系白血病(AML)和浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗的临床试验。

UCART123可特异性靶向通常在BPDCN癌细胞表面表达的AML和CD123抗原。

这种疗法成为今年2月美国食品和药物管理局批准的第一种进入临床试验的通用抗逆转录病毒疗法。

R&D合作梅尔卡多扩大免疫治疗公司和梅尔卡多(MSD)宣布了一项R&D战略合作和授权协议,投资3.74亿美元。

根据该协议,CueBiopharma将利用公司的CUEBiologics技术平台为墨卡托开发生物制剂,该生物制剂可以调节与自身免疫疾病相关的特定T淋巴细胞的活性。

这项多年协议将包括特定疾病领域的多个疾病目标。

CueBiopharma将从墨卡托获得前期投资,根据研发和上市过程中的里程碑,这笔投资可能达到3.74亿美元。

葛兰素史克/瓦会遇到强大的敌人!阿斯利康(AstraZeneca)的新抗炎药物Fasenra已经获得美国食品和药物管理局的批准。英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)治疗严重嗜酸性哮喘的呼吸管道最近在美国监管方面带来了好消息。

美国食品和药物管理局(FDA)已批准单克隆白介素-5抑制剂抗炎药物法森拉(benralizumab)作为治疗12岁及以上青少年和成人重度嗜酸性哮喘患者的附加(附加)维持疗法。

Fasenra每8周皮下注射一次,将作为预装注射器出售,内含固定剂量的药物。

这一批准使法森拉成为继葛兰素史克(GSK)抗炎药纽卡拉(mepolizumab,Mepolizumab)和Teva抗炎药Cinqaero(reslizumab)之后获准上市的第三种白介素-5抑制剂抗炎药。

首先!美国食品和药物管理局批准治疗罕见疾病的新药今天,美国食品和药物管理局宣布批准超根yxPharmaceutical的新药美普塞维(vestroniase alfa-VJBK)上市治疗七型粘多糖病(MPSVII)。

这是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗儿童和成人MPSVII患者的创新疗法。

MPSVII是一种极其罕见的遗传病,在全世界影响不到150名患者,每个患者都有不同的症状。

然而,绝大多数患者会有严重的骨骼异常,而且他们的病情会随着年龄的增长而恶化。

经批准的美普塞维(Mepsevii)是一种酶替代疗法,可以行使正常的酶活性功能,帮助患者进行新陈代谢,并根据病例的治疗方案治疗疾病。

此前,这种创新疗法被美国食品和药物管理局授予孤儿药物和快速通道药物的资格。

提前一个月!新淋巴瘤药物今日获批近日,西雅图遗传学公司(SeattleGenetics)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其新药ADCETRIS(brentuximabvedotin),用于治疗患有原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤(pcALCL)和CD30表达蕈样肉芽肿(MF)的成年患者,这些患者已接受系统性治疗。

ADCETRIS是一种抗体药物缀合物,通过蛋白酶切割型连接将抗CD30单克隆抗体和微管破坏剂MMAE(单甲基尿甾烷)连接起来。

研究人员聪明地设计了连接器系统,其中模数转换器以稳定的形式存在于血液循环中,但是当内部化为CD30阳性肿瘤细胞时,释放MMAE。

预计它将为CTCL患者带来新的治疗选择。

提前一个月!新淋巴瘤药物今日获批近日,西雅图遗传学公司(SeattleGenetics)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其新药ADCETRIS(brentuximabvedotin),用于治疗患有原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤(pcALCL)和CD30表达蕈样肉芽肿(MF)的成年患者,这些患者已接受系统性治疗。

ADCETRIS是一种抗体药物缀合物,通过蛋白酶切割型连接将抗CD30单克隆抗体和微管破坏剂MMAE(单甲基尿甾烷)连接起来。

研究人员聪明地设计了连接器系统,其中模数转换器以稳定的形式存在于血液循环中,但是当内部化为CD30阳性肿瘤细胞时,释放MMAE。

预计它将为CTCL患者带来新的治疗选择。

Opdivo治疗晚期肾细胞癌患者三年数据发布,生存率显著提高!最近,神经外科和布里斯托尔-迈尔斯基伯(BMS)首次公布了1/2期临床试验PIVOT-02的结果。

本试验旨在评价骨形态发生系统的重抗癌药物奥普迪沃和正在开发的新药NKTR-214联合治疗各种癌症的疗效。

结果在癌症免疫治疗协会(SITC)2017年年会上公布。

Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂,已被批准用于治疗各种癌症,包括黑色素瘤、非小细胞肺癌和肾细胞癌。

NKTR-214是一种正在开发的免疫刺激疗法,可以直接扩增和激活肿瘤微环境中的特异性抗癌T细胞和自然杀伤(NK)细胞,并增加这些免疫细胞表面PD-1的表达。

这两种药物的组合预计将发挥补充和加强作用。

美国药品管理局接受多动症新药达三林的新药申请评估最近,美国药品管理局宣布接受儿童、青少年和成人多动症新药达三林的新药申请评估(NDA)。

NDA提交的研究得到了许多安慰剂对照安全性和有效性研究以及两项长期研究的支持,这两项研究评估了达索他林治疗多动症患者一年的安全性。

这些研究评估了大约2500名多动症患者,他们都对达索他林表现出良好的耐受性。

达索他林是一种新的化学药物,是多巴胺和去甲肾上腺素再摄取的抑制剂。

勃林格殷格翰姆(BoehringerIngelheim)的阿达木单抗仿生Cyltezo已获胡美拉批准(阿达木单抗仿生Cyltezo,由德国制药巨头勃林格殷格翰姆开发,最近已获欧洲委员会(欧共体)批准,用于阿尔韦托胡美拉原研究药物的所有批准适应症。

值得一提的是,这一批准使Cyltezo成为勃林格殷格翰公司在欧洲市场批准的第一种生物仿制药。

在美国市场,Cyltezo于今年8月获得美国食品和药物管理局的批准,成为继Amgen Amgevita之后第二个获得批准的阿达木单抗生物仿制药。

墨卡托首个被批准用于巨细胞病毒感染患者的药物(MSD)宣布美国食品和药物管理局批准用于治疗异基因造血干细胞移植(HSCT)后巨细胞病毒血清阳性的成人患者的普雷维口服片剂和静脉注射。

该药物可预防巨细胞病毒感染及相关疾病。

值得一提的是,莱特莫韦是15年来美国批准的第一种治疗巨细胞病毒感染的新药。

Etermovir是一种新的非核苷类巨细胞病毒抑制剂(3,4-二氢喹唑啉),可特异性靶向病毒终止子复合物抑制病毒复制。

非相似药物不易产生交叉耐药性。

Opdivo治疗晚期肾细胞癌患者三年数据发布,生存率显著提高!最近,神经外科和布里斯托尔-迈尔斯基伯(BMS)首次公布了1/2期临床试验PIVOT-02的结果。

本试验旨在评价骨形态发生系统的重抗癌药物奥普迪沃和正在开发的新药NKTR-214联合治疗各种癌症的疗效。

结果在癌症免疫治疗协会(SITC)2017年年会上公布。

Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂,已被批准用于治疗各种癌症,包括黑色素瘤、非小细胞肺癌和肾细胞癌。

NKTR-214是一种正在开发的免疫刺激疗法,可以直接扩增和激活肿瘤微环境中的特异性抗癌T细胞和自然杀伤(NK)细胞,并增加这些免疫细胞表面PD-1的表达。

这两种药物的组合预计将发挥补充和加强作用。

美国药品管理局接受多动症新药达三林的新药申请评估最近,美国药品管理局宣布接受儿童、青少年和成人多动症新药达三林的新药申请评估(NDA)。

NDA提交的研究得到了许多安慰剂对照安全性和有效性研究以及两项长期研究的支持,这两项研究评估了达索他林治疗多动症患者一年的安全性。

这些研究评估了大约2500名多动症患者,他们都对达索他林表现出良好的耐受性。

达索他林是一种新的化学药物,是多巴胺和去甲肾上腺素再摄取的抑制剂。

勃林格殷格翰姆(BoehringerIngelheim)的阿达木单抗仿生Cyltezo已获胡美拉批准(阿达木单抗仿生Cyltezo,由德国制药巨头勃林格殷格翰姆开发,最近已获欧洲委员会(欧共体)批准,用于阿尔韦托胡美拉原研究药物的所有批准适应症。

值得一提的是,这一批准使Cyltezo成为勃林格殷格翰公司在欧洲市场批准的第一种生物仿制药。

在美国市场,Cyltezo于今年8月获得美国食品和药物管理局的批准,成为继Amgen Amgevita之后第二个获得批准的阿达木单抗生物仿制药。

墨卡托首个被批准用于巨细胞病毒感染患者的药物(MSD)宣布美国食品和药物管理局批准用于治疗异基因造血干细胞移植(HSCT)后巨细胞病毒血清阳性的成人患者的普雷维口服片剂和静脉注射。

该药物可预防巨细胞病毒感染及相关疾病。

值得一提的是,莱特莫韦是15年来美国批准的第一种治疗巨细胞病毒感染的新药。

Etermovir是一种新的非核苷类巨细胞病毒抑制剂(3,4-二氢喹唑啉),可特异性靶向病毒终止子复合物抑制病毒复制。

非相似药物不易产生交叉耐药性。

自然:野生远缘小麦全基因组测序近日,《自然》杂志发表研究论文称,由加州大学戴维斯分校科学家领导的国际团队成功测序了小麦的野生远缘祖先山羊草(Aegilopstauschii)的基因组,这是朝着解决小麦基因组问题迈出的一步。

加州大学戴维斯分校植物学教授简·德沃夏克(Jane dvorak)的团队,结合多种先进的测序技术,最终获得山羊草(Aegilops tauschii)的参考基因组序列,这将为改善小麦品种和小麦面粉品质提供主要的基因来源。

科学:CRISPR专利战突出了授予专利权和广泛保护的问题。杜克大学法学教授ArtiRai和亚利桑那州立大学生物技术教授罗伯特·库克-迪根(RobertCook-Deegan)在一篇关于知识产权政策论坛的论文中谈到了基因编辑专利战。

他们建议,在一些财产纠纷中,法院应该比第一个发明家有更多的考虑。

以CRISPR-Cas9和其他技术为例,他们声称一些想法(和权利)应该作为未来与该技术相关的研究的受益者提供给公众。

相关论文发表在2017年11月17日的《科学》杂志上,标题为“Racingforacademicgloryandpatents:LessonFromCrispr”。

细胞:新技术允许更精确的多基因组编辑最近,在一项新的研究中,美国耶鲁大学的研究人员构建了一种更精确和有效的技术来编辑活生物体的基因组。

这种新方法将消除基因组编辑技术的一些缺点,基因组编辑技术使科学家能够从基因中插入或移除基因。

这一成就引发了医学和生物技术的变革。

相关研究结果于2017年11月16日在线发表在《细胞杂志》上,论文题目为《精确编辑——纳米应用——多优化基因组工程——真核生物》。

自然:野生远缘小麦全基因组测序近日,《自然》杂志发表研究论文称,由加州大学戴维斯分校科学家领导的国际团队成功测序了小麦的野生远缘祖先山羊草(Aegilopstauschii)的基因组,这是朝着解决小麦基因组问题迈出的一步。

加州大学戴维斯分校植物学教授简·德沃夏克(Jane dvorak)的团队,结合多种先进的测序技术,最终获得山羊草(Aegilops tauschii)的参考基因组序列,这将为改善小麦品种和小麦面粉品质提供主要的基因来源。

科学:CRISPR专利战突出了授予专利权和广泛保护的问题。杜克大学法学教授ArtiRai和亚利桑那州立大学生物技术教授罗伯特·库克-迪根(RobertCook-Deegan)在一篇关于知识产权政策论坛的论文中谈到了基因编辑专利战。

他们建议,在一些财产纠纷中,法院应该比第一个发明家有更多的考虑。

以CRISPR-Cas9等技术为例,他们声称应当将一些想法(和权利)赋予给作为与这种技术相关的未来研究工作的受益者的公众。以CRISPR-Cas9和其他技术为例,他们声称一些想法(和权利)应该作为未来与该技术相关的研究的受益者提供给公众。

相关论文发表在2017年11月17日的《科学》杂志上,标题为“Racingforacademicgloryandpatents:LessonFromCrispr”。

细胞:新技术允许更精确的多基因组编辑最近,在一项新的研究中,美国耶鲁大学的研究人员构建了一种更精确和有效的技术来编辑活生物体的基因组。

这种新方法将消除基因组编辑技术的一些缺点,基因组编辑技术使科学家能够从基因中插入或移除基因。

这一成就引发了医学和生物技术的变革。

相关研究结果于2017年11月16日在线发表在《细胞杂志》上,论文题目为《精确编辑——纳米应用——多优化基因组工程——真核生物》(Precision editing tdnareapplicationforksenableMultipetipGenome ENGINEERINEUROBES)。

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